在罕见疾病中新药在开始前停止肿胀

一项早期临床试验发现，与安慰剂相比，一种新型药物可显着减少可能危及生命的气道肿胀事件以及受罕见遗传疾病影响的患者的手，脚和腹部。该研究结果发表在新英格兰医学杂志上。

虽然这项小型研究旨在测试药物的安全性，但研究结果非常有希望，加快III期临床研究刚刚开始在西奈山和其他地方的伊坎医学院招募患者。该研究的共同主要作者Paula Busse医学博士是西奈山的过敏症免疫学家，也是伊坎医学院的副教授。

这种疾病，遗传性血管神经性水肿(HAE)，导致全身肿胀的反复发作和不可预测的发作。触发这些攻击的原因尚不清楚。

对37名1型或2型HAE患者进行的多中心，双盲，安慰剂对照1b期研究发现，使用300 mg剂量药物lanadelumab的所有参与者均无发作，82%服用了该药物。 400毫克。使用安慰剂的参与者中只有27%是无事故的。

“Lanadelumab似乎在它们开始之前就停止了对HAE的攻击，这种预防性方法可能代表了一种令人兴奋的新病人进展，”Busse医生说，他治疗了数十名患有这种疾病的患者。

“鉴于可能发生袭击的不确定性，一些HAE患者不想旅行，”她说。“这种疾病可以产生三到五天的肿胀，面部变形，手不能使用，难以行走，腹部会变得非常疼痛。使用能够持续缓解HAE的药物会很精彩的。“

Busse博士补充说，目前用于预防HAE攻击的疗法有效，但也有一些缺点。一种称为C-1抑制剂的药物需要每隔三或四天静脉注射一次，另一种方法是使用称为雄激素(一种改良的睾丸激素)的药丸，可以在女性中产生不必要的毛发生长，影响情绪，导致体重增加，影响血脂水平和肝功能，抑制儿童生长。

另一方面，Lanadelumab是一种每两周注射一次的单克隆抗体，在该试验中被发现对患者具有良好的耐受性。

HAE是由称为C1抑制剂的调节基因的缺乏或功能障碍引起的常染色体，显性遗传性血液病症。C1抑制蛋白通常抑制另一种称为缓激肽的蛋白质的产生，这是肿胀的原因。如果没有一种功能正常的C1抑制剂，一个人会产生更多的缓激肽并且消耗更少的缓激肽。缓激肽通过使血管扩张和渗漏液体引起肿胀(血管神经性水肿)。

该研究包括广泛的血液分析，该分析密切跟踪药物如何成功抑制缓激肽的产生。

“如果III期临床研究证实了我们所见的益处，那么lanadelumab将使HAE患者的生活更加轻松，”Busse博士说。“许多不喜欢并因此不使用现有治疗方法的患者可能会选择这种新疗法，这有望降低发病率和死亡率，并改善HAE 患者的生活质量。”

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