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合成DNA的新方法可以导致更好的基因治疗

2019-01-17 10:31:38 • 来源：

密歇根理工大学的科学家已经开发出一种可以导致更粘性和更好基因治疗药物的过程。这种被称为反义DNA的药物是由短的单链合成DNA制成的。它们通过阻止细胞产生有害蛋白质来起作用，这些蛋白质可导致从癌症到埃博拉病毒到艾滋病毒/艾滋病的各种疾病。市场上只有几种这些合成DNA药物，但有一些正在进行临床试验，包括ALS的潜在治疗，也称为Lou Gehrig病。疾病有机体可以将有害蛋白质注入我们的身体，因此我们自己的遗传物质也会发生突变。

合成DNA的新方法可以导致更好的基因治疗

当信使RNA进入盗贼时

简而言之，这就是它的工作原理。当一切顺利时，我们细胞中的信使RNA分子就会产生对生命至关重要的优质蛋白质。然而，当突变发生时，信使RNA可能变得流氓并开始制造使我们生病的蛋白质。

由合成DNA制成的药物被定制为抓住这些突变信使RNA分子，与它们结合并防止它们产生有毒蛋白质。然而，合成DNA的严重缺陷是它可能是懦弱的。有时它会松开它的抓地力，让信使RNA自由地恢复其肮脏的工作。

化学教授方世月表示，科学家们知道如何使合成DNA更加粘稠。一种方法是对具有部分正电荷的一些原子官能团进行研究，称为亲电子试剂。亲电子试剂与RNA中的亲核试剂基团反应，带有部分负电荷。这形成了强大的共价键，将RNA锁定在一起。

有毒氨浴

不幸的是，制备合成DNA的常规方法涉及氨的最终浴。氨洗去了用于组装合成DNA的化学基团，称为接头和保护基团 - 它还能中和亲电子试剂。而其他工艺昂贵，不可靠，可能涉及有毒物质。

“迄今为止，将亲电子试剂纳入合成DNA中非常困难，”方说。“就像用一种能杀死所有东西的除草剂治疗花园一样。”

他说，即将改变。“我们的方法只是取出了杂草。”

在合成DNA时，Fang的研究小组使用不同的化学物质来制造接头和保护基团。这些化学物质可以在一种相对无害的溶液中轻易洗掉，不会破坏亲电试剂。

新工艺还有其他优点：便宜又安全，是制造救生药物的理想选择。此外，它为微生物学家和生物化学家提供了一种新工具，他们可以利用该技术开发具有一系列新特性的合成DNA。

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