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Gamifant治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症移植后获高存活率

2019-03-01 09:56:17 • 来源：

瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)与旗下公司Novimmune SA近日在美国休斯顿举行的2019年移植与细胞冶疗年会(TCT)上公布了Gamifant(emapalumab-lzsg)治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症(HLH)II/III期临床研究(NCT01818492)的突破性数据。这些数据检查了已接受Gamifant治疗并进行了造血干细胞移植(HSCT)的原发性HLH患者的结果。

Gamifant治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症移植后获高存活率

数据截止日期为2017年7月20日。结果显示：总体而言，在所有接受Gamifant治疗的患者中，有64.7%(22/34)进行了HSCT。疗效结果汇总见下表。接受移植的中位时间为100天(95%CI:73-155)。86.4%(19/22)的HSCT移植受者接受了植入，90.9%(20/22)在HSCT后存活。3例植入失败的患者接受了单倍体相合移植(haploidentical transplant)，2例接受了第二次同种异体移植(allograft)。2例患者在HSCT后死于感染性休克或呼吸衰竭，2例患者在植入失败后HLH复发，7例患者发生移植物抗宿主病。最初常规HLH疗法失败的患者中的结果相似。

HLH是一种非常罕见的高发病率和高死亡率的高度炎症综合征，以前一直没有获批的治疗药物。临床治疗方面，HLH的近期治疗目标为迅速控制炎性急症，并未造血干细胞移植做准备，这是唯一的治疗方法。目前，在移植前使用的常规诱导疗法包括甾体类和化学疗法，但这些药物未被特别批准用于治疗HLH。

HLH是一种免疫调节紊乱性疾病，其中许多细胞因子紊乱，但IFNγ似乎起着关键作用。Gamifant是一种干扰素γ(INFγ)阻断抗体，于2018年11月底获美国FDA批准，用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性HLH儿童(新生儿及以上)和成人患者。之前，FDA已授予Gamifant孤儿药资格、突破性药物资格、罕见儿科疾病资格、优先审查资格。

Gamifant具有一种靶向作用模式。此次批准，使Gamifant成为全球首个专门治疗HLH的药物，标志着原发性HLH临床治疗领域24年来的首个重大突破。

Gamifant由Novimmune SA公司研制。2018年7月，Sobi以4.52亿美元收购Novimmune SA，获得了这款药物。该笔收购包括一笔5000万美元的预付款，以及4亿美元的里程碑金。Sobi公司已计划，在2019年初将Gamifant推向美国市场，该公司预计这款药物的销售峰值将达到3.3亿美元。

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