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可以触发生化开关来治疗IBM，ALS和FTD的病理学

2019-04-12 09:16:26 • 来源：

St. Jude儿童研究医院的科学家们发现，ULK1和ULK2酶在分解称为应力颗粒的细胞结构中发挥着关键作用，其持久性导致蛋白质的毒性累积，从而杀死肌肉和脑细胞。这种累积是三种相关疾病的病理学的核心：包涵体肌病(IBM)，肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)。

可以触发生化开关来治疗IBM，ALS和FTD的病理学

IBM导致手臂和腿部肌肉无力。ALS，也称为Lou Gehrig病，由于控制随意肌的神经细胞死亡而导致瘫痪。FTD是一种痴呆症，可以破坏与人格，行为和语言相关的大脑区域。

应力颗粒是生物“风暴避难所”，当细胞的健康受到热量，化学物质或感染的威胁时，它会暂时保护遗传分子和蛋白质。当去除应力时，这种颗粒通常会被拆卸，但是在拆卸机器中引起故障的突变会导致它们持续存在。其中一个突变位于一个名为VCP的基因中，圣犹达研究人员发现ULK1 / 2是VCP的关键激活因子。因此，他们认为用于增强这些酶的药物可以帮助治疗IBM，ALS和FTD的病理。该团队由St. Jude研究员Mondira Kundu博士领导，该博士是St. Jude病理学系的准成员，该团队在“分子细胞”杂志上在线发表了他们的研究结果。

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