突破使基因编辑医学更接近患者应用

想象一下，未来将引导生物机器放入您的身体，寻找每个细胞中有缺陷的基因序列，并以准确的精度编辑正确的信息。它被称为基因编辑，阿尔伯塔大学的研究人员刚刚发表了一项改变游戏规则的研究，该研究有望使该技术更接近治疗现实。

“我们已经发现了一种方法，可以通过用一种称为桥联核酸或BNA的合成替代天然导向分子来大大提高基因编辑技术的准确性，”加拿大分子治疗研究主席Basil Hubbard表示。该研究的负责人是A的药理学系助理教授。

他和他的团队已就其发现申请了专利，并希望与制药行业合作，将其纳入治疗药物。

自从发现CRISPR / Cas9以来，对基因编辑技术的兴趣迅速增加。该系统天然存在于细菌中，用于保护其天然捕食者，称为噬菌体。

“它允许细菌存储有关先前感染的信息，然后通过切割它来寻找并摧毁新入侵者的DNA，”哈伯德解释说。

“研究人员已经意识到，这个系统可以被编程来切割人类细胞中的特定DNA序列，允许我们编辑我们的基因。然而，其中一个主要问题是系统不是特定的 - 有时它削减一个类似但不正确的基因。“

他指出，使用天然的RNA导向分子，Cas9系统非常准确，只有百分之一的时间出错。

“然而，鉴于人体中有数万亿个细胞，即使一个百分点的细胞也是非常重要的，特别是因为基因编辑是永久性的。一个错误的切割和一个病人最终可能会患上像癌症一样的严重疾病。”

Hubbard和他的团队 - 包括博士生克里斯托弗克伦威尔，他是该研究开发的第一作者 - 的新BNA指导分子在寻找合适的DNA切割方面表现得更加稳定和严格。

“我们的研究表明，使用桥接核酸来指导Cas9可以在某些情况下将其特异性提高10,000倍以上 - 这是一个显着的改善，”Hubbard说。

虽然基因编辑技术仍有几个难以克服的障碍，包括如何有效地将其传递到人体中的挑战，但它有朝一日可用于治疗各种遗传疾病，从肌营养不良到血友病和各种癌症。

该研究发表在Nature Communications，由加拿大自然科学和工程研究委员会资助。

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