CAR T细胞疗法获准用于治疗某些B细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年

FDA(食品和药物管理局)发布了一项具有历史意义的行动，使美国首个基因疗法问世，为治疗癌症和其他严重威胁生命的疾病开辟了新途径。

FDA批准Kymriah(Tisagenlecleucel)用于某些患有急性淋巴细胞白血病(ALL)的小儿和成年青年患者。

Kymriah是一种基于细胞的基因疗法，已在美国获准用于治疗难治性或第二次或更晚复发的B细胞前体ALL的25岁以下患者。

Kymriah是一种基因修饰的自体T细胞免疫疗法。每个剂量的Kymriah是使用个体患者自己的T细胞(一种称为淋巴细胞的白细胞)创建的定制治疗方法。

收集患者的T细胞并将其发送到制造中心，在这里对其进行基因改造，使其包含一个新基因，该基因包含一种特异性蛋白(嵌合抗原受体或CAR)，该蛋白指导T细胞靶向并杀死具有以下功能的白血病细胞表面上的特定抗原(CD19)。

一旦细胞被修饰，它们便被注入患者体内以杀死癌细胞。

急性淋巴细胞白血病是骨髓和血液的癌症，其中人体产生异常的淋巴细胞。该疾病进展迅速，是美国最常见的儿童癌症。

国家癌症研究所(NCI)估计，每年约有3,100名20岁以下的患者被诊断出患有ALL。

急性淋巴细胞白血病可以是T细胞或B细胞起源的，最常见的是B细胞。

Kymriah已获批准用于B细胞ALL的小儿和成年青年患者，适用于癌症对初始治疗无反应或在初始治疗后复发的患者，估计约有15-20%的患者会出现这种情况。

Kymriah的安全性和有效性在一项针对63名患有复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻成人患者的多中心临床试验中得到了证明。

治疗三个月内的总缓解率为83%。

Kymriah的治疗有可能引起严重的副作用。它带有针对细胞因子释放综合征(CRS)的有框警告，CRS是对CAR T细胞的激活和增殖(引起高烧和流感样症状)以及神经系统事件的系统性反应。

CRS和神经系统事件都可能危及生命。

Kymriah的其他严重副作用包括严重感染，低血压，急性肾损伤，发烧和氧气减少(缺氧)。

多数症状在输入Kymriah后的1到22天内出现。

由于CD19抗原也存在于正常B细胞上，而Kymriah也会破坏那些产生抗体的正常B细胞，因此长时间感染的风险可能会增加。

FDA还扩大了Actemra(Tocilizumab)的批准，以治疗CAR T细胞诱导的2岁以上患者的严重或危及生命的CRS。

在接受CAR-T细胞治疗的患者的临床试验中，69%的患者在一两剂Actemra后两周内CRS完全消失。

由于存在CRS和神经系统事件的风险，Kymriah已被批准采用风险评估和缓解策略(REMS)，其中包括确保安全使用的要素(ETASU)。

FDA要求分配Kymriah的医院及其相关诊所必须经过特殊认证。作为该证书的一部分，要求对参与Kymriah处方，分发或管理的人员进行培训，以识别和管理CRS和神经系统事件。

此外，要求经过认证的医疗保健机构具有适当的方案，以确保仅在确认可立即给予Tocilizumab后才将Kymriah给予患者。

REMS计划规定，应告知患者输注后CRS的体征和症状以及神经系统毒性-以及在接受Kymriah治疗后如果出现发烧或其他不良反应，应立即返回治疗部位的重要性。

为了进一步评估长期安全性，诺华还需要进行一项上市后观察研究，研究对象包括接受Kymriah治疗的患者。(Xagena)

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