基因编辑技术的交付平台

用于将基因编辑技术引入细胞的新递送系统可以帮助安全有效地纠正患者中引起疾病的突变。该系统由KAUST科学家开发，是第一个使用金属离子和有机分子的海绵状集合来涂覆称为CRISPR / Cas9的精确DNA编辑技术的分子组件，从而有效释放基因组编辑机器在细胞内。

“这种方法提供了一种简单且经济可行的途径来改善伴随基于RNA的治疗方法的分娩问题，”负责该研究的KAUST化学科学副教授Niveen Khashab说。“这可能使这些制剂最终能够有效地用于治疗遗传性疾病。”

CRISPR / Cas9具有双重传递问题：为了使基因编辑技术像分子瑞士军刀一样工作，大蛋白(Cas9切割酶)和高电荷RNA组分(用于DNA靶向的指导RNA)都必须每一个都从细胞外部进入细胞质，最后进入细胞核，所有这些都没有被困在被称为内体的微小细胞内气泡中。

为了解决这个问题，Khashab和她的实验室转向纳米尺寸的多孔材料，称为沸石咪唑酯骨架，形成笼状结构，其他分子可以放置在其中。研究人员将Cas9蛋白和RNA导入该材料中，然后将得到的纳米颗粒导入仓鼠细胞。

包封的CRISPR-Cas9构建体对细胞无毒。并且由于涂层材料中的颗粒在被吸收到内体体中时会带正电荷，它们会使这些膜结合的气泡破裂，从而释放出CRISPR-Cas9机器，从而进入细胞核基因组的细胞核。那里的基因编辑技术可以发挥作用。

使用设计用于靶向导致细胞在荧光下发绿光的基因的指导RNA，Khashab及其团队表明，使用他们的技术，他们可以在4天内将该基因的表达降低37%。“这些笼状结构具有生物相容性，可根据需要触发，使其成为克服遗传物质和蛋白质传递问题的明智选择，”该研究的第一作者Shahad Alsaiari博士说。Khashab实验室的学生。

研究人员计划在人体细胞和小鼠体内测试它们的系统，最终，他们希望在临床试验中。

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