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基因治疗在严重联合免疫缺陷病中取得成功

2018-12-19 12:19:18 • 来源：

白细胞介素2受体基因(IL2RG)中罕见的突变导致近一半的X连锁严重联合免疫缺陷病例(SCID-X1)，这种病症会削弱包括T细胞在内的免疫细胞的产生，并使一个人容易受到伤害。即使是最良性的感染。

基因治疗在严重联合免疫缺陷病中取得成功

SCID可以通过匹配供体细胞的造血干细胞移植进行治疗，但很难找到供体并且治疗可能带来副作用。另一种治疗选择是基因治疗，其中提取患者的缺陷免疫干细胞并进行基因工程以形成新的功能性T细胞群。

来自英国和沙特阿拉伯的一组研究人员使用传统的γ逆转录病毒载体通过基因治疗治疗了10名4岁及以下的儿童，并将其结果发表在“ 科学转化医学”上。

平均6。5年后，所有患者均存活，其T细胞恢复到不同程度。决定T细胞恢复情况的最重要因素是细胞剂量，患者年龄和临床状况。治疗恢复了所有患者的免疫功能，但是患有白血病的患者。年龄最大的4岁儿童在接受治疗后，与出生后第一年接受治疗的儿童相比，发展适度免疫。

分泌抗体的B细胞达到正常水平，然而，全身体液免疫仅部分恢复。几名患者能够停止免疫球蛋白替代治疗。

该团队建议进一步研究如何增强B细胞重建和限制与基因治疗中使用的载体相关的诱变，可以进一步加强治疗作为与干细胞移植相结合的可行选择。

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