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地平线的发现为临床研究提供了新的基础技术

AP的小组发现地平线(LANDSOUTHEAST: HZD地平线»,«««»公司或集团”),一位在全球实施返修的基因和基因的调制技术,今天宣布,它将进入一个新的核心技术的返修合格了新泽西州的罗格斯大学,为了治疗应用中专供,和服务的。

这项技术平台的表现,是第二代的返修视界来激活基因治疗发展的新的依靠病人的细胞直接设计局在前机身(基因疗法),或者外面再次移植患者中(细胞疗法)。该平台还将增加公司的搜索工具和服务提供。

公司合伙成立了一个独家与罗格斯来说,2019年1月进一步发展的基本技术新发明的返修Shengkan Jin先生、药理学副教授和胡安·粘诉》、coinventeurs博士后研究员的木制医学院的罗格斯(Robert Johnson,从那以后,他一直在寻找资金来完成大学的基础工作,同时进行自己的评估和概念测试研究。

地平线的若干内部设计方案来加速了这项技术的临床决策和相关研究,现在3 - 5为评估和训练基地发展其返修平台Pin-point™。

horizon将为合作伙伴提供访问一个新系统的途径,该系统可用于通过改善安全性的临床开发,推进更有效的多基因细胞治疗的敲除项目。合作伙伴还将获得该公司在不同类型细胞的基因组研究办公室的专业知识,获得初步的技术特征,并影响未来的发展方向。

基本修饰是一种将dna设计成细胞的新技术,它有可能纠正dna中的某些错误或突变,或灭活致病基因。

与翻新现有方法的常规之类CRISPR / Cas9基因,基因中出产的«»关停或可能导致不利的负面影响,这种全新的技术考虑了精确润饰修改基因,同时减少偶然消费基因可能导致患者的有害影响。

这项技术在使细胞治疗能够通过临床试验和商业化取得进展方面发挥了重要作用。与罗格斯大学一样,我们的目标是让所有有能力的细胞和基因治疗公司以及研究机构都能获得基本的修饰技术。与主要机构合作将帮助我们推动创新,为患者提供最佳治疗。

Jonathan Frampton先生,开发公司合伙人,horizon discovery

胞deaminase版本则只有科技之所以能够潜在地用来开发治疗细胞等细胞通过基因来改变和镰状细胞贫血患者,为艾滋病病毒的耐药细胞-细胞的上空,小车的半径为癌症,而外来MHC-compatibles干细胞移植。其他应用可能包括作为遗传遗传性疾病的基因治疗,包括抗胰蛋白酶缺乏症和杜氏肌营养不良。。此外,我们打算充分利用仅有的可伸缩性和灵活性的特点,及时和开发平台为基因失活剂有效解决潜在需求很多破坏性疾病的因果,那里的主要贡献因素是定义良好的。阿尔茨海默氏症、肌萎缩性侧索硬化症和家族性高胆固醇血症排在首位。

罗格斯大学的金胜康先生

罗格斯大学(Rutgers)开发的基因改造技术有可能彻底改变科学家在寻找更好的选择和结果以解决疾病方面的思维方式。它有潜力解决一些最持久的全球卫生挑战。这种与“地平线发现”的伙伴关系为提供药物和精确诊断的生物疗法以及改善人类健康奠定了基础。我很自豪罗格斯大学在基因改造领域处于领先地位。

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