用于修复胚胎疾病的新基因编辑器

中国科学家使用改编版的一种有争议的基因编辑技术来纠正人类胚胎中引起疾病的突变，这是周四其他专家小心翼翼地称赞的一种医学。该团队使用了所谓的“基础编辑器” - 改编了CRISPR-Cas9 DNA剪切工具 - 在人类基因组的复杂编码中修正了大约30亿个中的单个突变“字母”。靶向突变可导致人类出生患有β-地中海贫血，这是一种潜在致命的遗传性血液疾病。

该研究小组在专家期刊“ 蛋白质与细胞 ”杂志上写道：“这项研究证明了通过基础编辑系统治疗人类胚胎遗传性疾病的可行性。”该杂志在2015年发表论文时引发了争议，其中同一作者报道了用CRISPR-Cas9修饰地中海贫血基因的实验。该论文要求停止涉及人类胚胎遗传编辑的实验。许多人担心这种技术可能导致所谓的“设计师婴儿”具有所需的功能，例如在他们的基因中设计的智能。

对于这项新研究，中国中山大学的Puping Liang和一个团队使用了基于CRISPR-Cas9的技术，该技术使科学家能够精确地去除和替换有缺陷的DNA链。他们使用酶来改变它，而不是使用Cas9蛋白作为“剪刀”来消除突变的“字母”。

可以改进吗?

DNA是细胞制造和维持生命的指导手册。它类似于拉链状螺旋 - 每根链上的牙齿是编码“字母”的“碱基对”，它们彼此化学匹配。

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