美国国家科学院和医学院(NASEM)于2月14日发布了一份报告，探讨了可以改变包括人类在内的生物体基因组的新技术的影响。尽管科学家们已经能够编辑基因数十年，但新的基因组编辑技术比以前更有效，更精确且更便宜。其中一种称为CRISPR-Cas9的技术可以用于从病毒和细菌编辑到动物，植物和人类的新应用。例如，科学家可以设计抗虫植物。他们可以修改动物，细菌和病毒的基因组，以帮助对抗疾病和瘟疫。

几乎任何愿意修补基因组的人都可能使用CRISPR 。这一点，以及它可以用于有益或有害目的的事实，引起了人们对CRISPR可能成为大规模杀伤性武器的担忧。CRISPR也可用于修饰人类基因组。科学家们正在努力解决的一个重要问题是，这些技术是否应该用于对人类生殖细胞进行修饰。在这些细胞中所做的改变可以从一代到下一代遗传，并且被称为种系修饰。

一些使用这些技术的科学家呼吁暂停编辑，这可能导致种系改变。其他人则认为需要谨慎使用这些技术。

NASEM的报告并未支持暂停令。但它建议在授权使用之前至少应满足10个严格条件。该报告还说，在进行人类种系修饰之前，需要进行更多的讨论 - 广泛的公众参与。

我在杜克科学与社会倡议中探索了诸如CRISPR等新兴技术所提出的伦理和政策问题。我对不同国家如何管理这些技术特别感兴趣。

报告说了什么?

对于使用人体细胞和组织的研究，NASEM委员会表示，现有的监管和伦理框架能够解决基因组编辑可能产生的问题。对于治疗目的而言，对于非生殖细胞(称为体细胞)的细胞的基因组编辑也是如此。

因此，虽然对体细胞修饰的临床试验给予了绿灯，但生殖细胞(卵子，精子和胚胎)的修饰会导致种系改变，目前只有黄光。

这些类型的基因组修饰引发了对“设计师婴儿” 这个勇敢的新世界的担忧。

这些问题并不新鲜。不同之处在于科学家比以往任何时候都更接近实际能够显着和准确地改变人类基因组。

种系修饰的建议

NASEM的报告得出结论，只有满足三项要求才能继续修改种系细胞。

一个是进一步的研究应该证明，在开始临床试验之前，相对于使用这些技术的风险，有足够的预期效益。

另一个是公众应该参与有关这些技术使用的广泛对话。

在使用基因组编辑改变精子，卵子或胚胎之前，应建立健全的监管和监督框架，以保证满足以下10个条件：

只有在没有其他“合理的选择”存在的情况下才使用基因组编辑;

它只用于预防“严重疾病或病情”;

这种用途仅限于改变“已被令人信服地证明会导致或强烈易患该疾病或病症的基因”;

该用途仅限于将基因转换为“在群体中普遍存在并且已知与普通健康相关且很少或没有不良反应证据的版本”;

存在关于使用这些技术的潜在风险和潜在健康益处的可靠的临床前和/或临床数据;

这些技术对研究参与者的健康和安全的影响在审判期间受到持续和严重的监督;

存在尊重个人自治的“长期，多代后续行动”的综合计划;

在确保最大透明度和尊重患者隐私之间取得平衡;

保持健康和社会利益和风险不断重新评估，包括通过公众提供的投入;

并且建立了可靠的监督措施，以防止使用这些技术，其原因超出了预防“严重疾病或病症”的原因。

大多数这些条件旨在确保种系基因组编辑仅用于预防严重疾病，在没有合理替代方案的情况下，并在强有力的监督下。其中一些将很难见到。例如，如何保证在基因组编辑的帮助下出生的儿童(及其子女)的长期随访?对于前往其他国家/地区访问这些技术的人来说，这将特别困难。

最后，基因组编辑用于增强目的的用途暂时得到了重视，应该进行进一步和更广泛的讨论。

全球化世界中的基因组修饰

NASEM的报告引用路易斯巴斯德 - 一位法国微生物学家，他的许多发现，包括巴氏杀菌的过程而闻名 - 曾经说过“科学没有家园，因为知识是人类的遗产”。美国国家科学院和国家医学院的报告和人类基因编辑倡议正在特别关注国际因素。

一个悬而未决的问题是，关于人类种系编辑的建议是否被一些人解释为对这种做法的认可，是否是进行广泛国际对话的良好起点。

一个2014年的研究发现，29出39个被调查国家已决定禁止使用的技术来修改人类种系。其中，奥地利，意大利，西班牙和荷兰等国已实施禁令。阿根廷，希腊，秘鲁和南非等其他国家的法规也不明确。

已经使用其他遗传修饰技术来设想没有父母携带的遗传疾病的婴儿。最近在中国，墨西哥和乌克兰使用了一种这样的技术，即线粒体替代疗法，很快就会在英国使用。

然而，在美国，包括在国会拨款法案中的骑手到2017年4月禁止FDA考虑任何会改变人类种系的试验。与其他车手的经验表明，这项禁令可以无限期延长。

该报告试图制定“一个基于基本原则的框架，可以由任何国家改编和采用。” 但是，目前禁止任何种系修饰的国家如何采用这一框架呢?

在全球化的世界中，患者可能跨越边界进行本国无法获得的医疗干预。这已经发生在线粒体替代疗法中。一些国家可能会决定放宽他们的标准，以期吸引“游客”患者或提高他们的研究能力。管理这些技术的国际协议将有助于制定各国应遵守的最低标准。

但各国不太可能在不久的将来达成任何协议。报告指出，在我们更好地了解这些技术和管理这些技术的最佳方法之前，可以在不同的国家测试不同的监管方法。

无论是否认为需要或可行国际协议，国际合作和对话似乎是新技术良好治理的重要组成部分。