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新型纳米系统将mRNA传递给炎症性白细胞

2019-01-22 18:24:11 • 来源：

特拉维夫大学(TAU)的研究人员表示，他们已经开发出一种新的技术，可以将治疗性蛋白质输送到特定的细胞。他们相信他们的方法可能在治疗各种恶性肿瘤、炎症性疾病和罕见的遗传疾病方面被证明是有用的。

新型纳米系统将mRNA传递给炎症性白细胞

该小组的研究(“表达治疗蛋白的修饰mRNA的细胞特异性传递”)发表在《自然通讯》杂志上。

“利用纳米颗粒传递核酸(如mRNA、siRNA)可以实现体内基因表达的治疗性改变。”近年来，修饰信使RNA (mmRNA)合成的进展促进了负载mmRNA的脂质纳米颗粒(LNPs)的开发，作为体内蛋白表达的一种有前途的工具。尽管基于mmRNA-LNPs的蛋白在肝细胞中的表达已经取得进展，但细胞特异性仍是一个主要挑战。此外，由于疾病的异质性，选择性蛋白表达对于提高治疗效果至关重要。

在这里，我们提出了一种精确的蛋白表达策略，在炎症性肠病(IBD)诱导的小鼠Ly6c+炎症白细胞中表达。我们通过在Ly6c+炎症性白细胞中靶向表达白细胞介素10来证明IBD模型的治疗效果。选择性mmRNA表达策略在IBD中具有巨大的治疗潜力，并最终成为许多其他疾病的一种新的治疗方式。

在过去的几年里，包裹mrna的脂质载体被证明在改变许多疾病的蛋白质表达方面非常有用。但是将这些信息定向到特定的细胞仍然是一个主要的挑战。

”在新的研究中,我们利用mRNA-loaded carriers-nanovehicles携带一组遗传指令通过生物平台称为资产目标抗炎蛋白的遗传指令在免疫细胞,”Dan同行说,博士,实验室主任精密纳米分子细胞生物学学院τ的生命科学学院。“我们能够证明靶细胞中的选择性抗炎蛋白可以减轻结肠炎的症状和疾病的严重程度。”

这项研究是革命性的。它为信使rna的引入铺平了道路，信使rna可以编码细胞中任何缺失的蛋白质，直接应用于遗传、炎症和自身免疫疾病，更不用说癌症了，在这些疾病中，某些基因会过度表达自己。

ASSET (anchor Secondary scFv enable Targeting)使用一种生物学方法将纳米载体引导到特定的细胞中，以促进基因操纵。

TAU大学的研究生Nuphar Veiga补充说:“这项研究为细胞特异性传递mRNA分子开辟了新的途径，最终可能将特异性抗炎(白细胞介素10)mRNA引入炎症性肠病的一种新的治疗方式。”“基于mrna的靶向蛋白生产在治疗和研究方面都有应用。“未来，我们打算利用靶向mRNA递送来研究治疗炎症疾病、癌症和罕见遗传疾病的新疗法。”

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