降低突变蛋白的水平恢复了亨廷顿舞蹈病小鼠模型的认知功能

亨廷顿舞蹈病是一种遗传性进行性疾病，会导致运动失控，情绪问题和思维能力丧失。该疾病是由称为亨廷顿蛋白的突变蛋白引起的，其症状在成年后出现，并随着时间的推移而恶化。发表在《科学转化医学》杂志上的新研究表明，降低大脑中亨廷顿蛋白的水平可以恢复小鼠的认知和精神障碍。

尚无亨廷顿氏病的治疗方法，但研究人员正在努力进行预防性治疗。

他们希望人们有一天能像哮喘患者一样获得持续的治疗。

“在亨廷顿舞蹈病患者中最明显的症状是像舞蹈一样不受控制的舞蹈，但是精神症状和认知能力下降尤其令人衰弱，”资深作者，分子医学和治疗中心的创始人迈克尔·海登教授说。不列颠哥伦比亚大学。

“大多数亨廷顿氏病研究都集中在运动表现上，所以我们想评估代表重大负担的情绪，学习和记忆，”第一作者，中佛罗里达大学研究人员Amber Southwell博士补充道。

科学家以DNA片段(称为反义寡核苷酸)的形式向小鼠提供了基因疗法，从而减少了毒性亨廷顿蛋白的产生。

通过这种干预，他们发现小鼠恢复了认知能力，并减少了焦虑和沮丧。

索斯韦尔博士说：“能够恢复患病小鼠的认知功能并改善其焦虑感非常令人兴奋。”

海登教授说：“这项研究不仅增强了运动障碍，而且还增强了精神病和认知功能，降低了亨廷顿蛋白的潜力，”海登教授说。

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