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CRISPR编辑的免疫细胞可以安全地给予癌症患者

2020-02-10 11:47:55 • 来源：

CRISPR-Cas9基因编辑技术的出现激发了医生和患者的希望，因为它显示出有望治疗包括癌症在内的多种疾病。一组科学家首次在美国展示了CRISPR编辑的免疫细胞可以安全地用于癌症患者。

CRISPR编辑的免疫细胞可以安全地给予癌症患者

CRISPR基因编辑是一项强大的基因组编辑新技术，可让科学家轻松修改DNA序列和基因功能。该方法已在许多应用中显示出希望，包括纠正遗传缺陷，提高农作物产量和预防疾病。

该团队将CRISPR基因编辑的免疫细胞注入了三名患有晚期癌症的人中，没有任何严重的副作用，这被称为该国同类试验中的第一项。这也是该技术在《科学》杂志上首次进行的癌症试验。

这项新发表的研究是在2019年的第一份报告之前进行的，该研究表明研究人员使用CRISPR技术成功编辑了三名癌症患者的免疫细胞。

科学家们相信，通过新的试验，它可能成为一种称为免疫疗法的创新癌症治疗的一部分。治疗的重点是增强人体的免疫系统，以帮助抵抗癌症。尽管有很多方法可以做到这一点，但最受欢迎的方法之一是对免疫系统的T细胞进行重新编程，从而抵抗癌细胞，微生物和其他外来入侵者。

该团队的第一项人类临床试验表明，多重CRISPR-Cas9编辑可在三种难治性癌症中改造T细胞的安全性和可行性。抵御癌症的修饰T细胞平均持续存在9个月，这表明该疗法有效且可与免疫疗法一起使用。

免疫细胞被设计用来对抗癌症

人体对各种外来入侵者具有天然防御能力，包括癌细胞和病原体。免疫细胞可以抵抗癌症，但是随着时间的流逝，侵袭性肿瘤细胞可能会使免疫系统不堪重负，从而增强抵抗力。

这项新的研究注入了基因编辑的免疫细胞，与CAR T细胞疗法密切相关，CAR T细胞疗法被改造成有助于对抗癌症的技术。但是，它们之间存在差异。在这项研究中，研究小组开始从血液中收集患者的T细胞。该团队没有为细胞提供针对CD19的受体，CD19是正常和赘生性B细胞以及滤泡树突状细胞的一种蛋白质生物标记，而是利用CRISPR基因编辑工具去除了三个基因。

第一次编辑删除了T细胞的天然受体，以帮助其重新编程以释放或表达合成的T细胞受体，从而使细胞能够寻找并杀死癌细胞。此外，第三次编辑删除了PD-1，PD-1是在T细胞中发现的一种蛋白质，有助于保持人体的免疫反应，有时会阻止T细胞执行其工作。

“对这三名患者的这项新分析已经证实，所制造的细胞包含所有这三种编辑，为这种方法提供了概念证明。这是首次证实了CRISPR / Cas9技术能够同时靶向人类多个基因的能力。并说明了这项技术在治疗许多以前无法治愈或治愈的疾病中的潜力。”

使用该技术删除了包括PD-1在内的三个基因，并在六周后放回体内。患者存活至少九个月。

这种治疗方法可能很有前途，但并非对每个人都有效。在某些情况下，该方法首先起作用，但随后又复发。科学家希望进一步研究该技术，并观察将其与癌症治疗相结合能否使其更有效。

关于技术也存在安全隐患。CRISPR可能会导致基因组意外变化，从而触发癌症发展。同样，存在被编辑的基因可能会癌变或攻击体内健康细胞的风险。它们也有可能因特定药物而自我毁灭。

科学家们还有很长的路要走，在癌症治疗中使用CRISPR基因编辑技术还需要更多的研究。

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