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基因编辑技术的原理是什么?基因编辑技术能否为人类带来福祉?

基因由人体细胞核内的DNA(脱氧核糖核酸)组成,变幻莫测的基因排序决定了人类的遗传变异特性。那么,基因编辑技术能否为人类带来福祉呢?

1982年,科幻影史上的里程碑之作《银翼杀手》上映。2017年,其续篇《银翼杀手2049》在时隔35年之后终于面世。

该系列电影的主角在影片中被称为“复制人”,是一种人造人。但是,人造人有很多种,克隆人、赛博格、基因改造人等,《银翼杀手》系列片里的复制人究竟是哪一种呢?

通过1982年的片头字幕以及电影情节,我们知道《银翼杀手》系列片里的复制人和自然人一样有血有肉有感情,但比后者更强壮、更敏捷。可见,复制人并不是一般指称的机器人。

在自然人和这种纯粹的机器人之间,有一种过渡的存在——赛博格,是一种有机生命与电子机械的混合体,可通俗地称为机械化人、改造人、义体人等。

《银翼杀手》里的复制人没有机械成分,不是赛博格。那他们是克隆人吗?答案也是否定的。因为《银翼杀手》中复制人的体能、智力显然都超过了普通人,通过纯粹的克隆技术是无法实现的。想要制造出超越人类的复制人,从目前的技术推断,只有基因编辑技术能够做到。通过基因编辑加上生化技术,以人类基因为基础,通过改变一些碱基对,或者加入其他生物的基因,来提高复制人的能力。

2015年4月,中山大学黄军就教授团队利用CRISPR-Cas9技术,对抑制狗骨骼肌生长的基因进行了敲除,培育出两只肌肉发达的“大力神”狗,成功构建了世界首个基因敲除狗模型。

2016年4月初,广东医科大学范勇研究团队在国际期刊上发表了关于hiv病毒免疫的人类胚胎基因编辑研究成果,这是世界第二例公开发表的人类胚胎基因编辑的研究成果。他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术,对26个人类早期胚胎进行基因编辑,其中4个被成功编辑。这意味着,如果这4个基因编辑成功的胚胎正常发育成人,他们将对艾滋病具有免疫能力。

CRISPR/Cas9基因编辑技术是基因编辑领域的明星技术,是目前最简单、便捷的基因编辑技术。据说,任何一个有基本分子生物学背景的学生,都能在短时间内学会并操作该技术。它于2012年问世,在问世后的极短时间内就在世界范围迅速扩散并受到追捧。该技术的开创者法国生物化学家埃马纽埃尔·沙尔庞捷和美国生物学家詹妮弗·杜德纳也凭此摘得不久前刚颁发的2020年诺贝尔化学奖。

至于CRISPR/Cas9基因编辑技术的原理,简单来说涉及两个工具:向导RNA(核糖核酸)和一种酶(核酸酶)。向导RNA负责找到目标基因,作用相当于一个定位仪;核酸酶相当于基因剪刀,能剪断目标基因连接,使我们能剪切掉不需要的基因,以及插入新的基因。

目前,CRISPR/Cas9基因编辑技术已经用于水稻、小麦、烟草等作物育种研究,斑马鱼、小鼠、果蝇等动物的基因编辑研究,以及人类阿尔茨海默症、癌症、β-地中海贫血症等遗传病的研究。

理论上,只要我们弄清楚人类每个基因的序列和功能,以及相关疾病病理,科学家们就能利用基因编辑技术来治疗对人类形成重大威胁的某些严重的遗传病、免疫缺陷病,甚至延长人类寿命。但需要注意的是,操作简便的CRISPR/Cas9技术需要严加监管。科学家在进行基因编辑实验时更应注重科学伦理底线思维,全面充分地评价其安全性,使其真正为人类健康和长远福祉做出贡献。否则,很容易出现技术滥用,给人类发展带来巨大的风险。

结尾:人类基因组研究是一项生命科学的基础性研究。有科学家把基因组图谱看成是指路图,或化学中的元素周期表;也有科学家把基因组图谱比作字典。但不论是从哪个角度去阐释,破解人类自身基因密码,以促进人类健康、预防疾病、延长寿命,其应用前景都是极其美好的。人类10万个基因的信息以及相应的染色体位置被破译后,将成为医学和生物制药产业知识和技术创新的源泉。

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